Un nuevo quelante que puede administrarse por vía oral

Los pacientes con necesidades frecuentes de trasfusión sanguínea desarrollan un cuadro de acumulación de hierro en diferentes tejidos con serias consecuencias para la salud. A la vista de los resultados de un trabajo presentado en el Congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología, es posible que la administración de un comprimido diario llegue a sustituir a las engorrosas infusiones periódicas de desferioxamina (Desferal).

El nuevo quelante oral, una sustancia conocida por ahora con el nombre de ICL670, está ya incluida en ensayos fase III con pacientes de talasemia y anemia falciforme. El compuesto ha conseguido reducir el hierro hasta 2,2 mg/gr de hígado en un ensayo abierto y randomizado llevado a cabo en 71 pacientes talasémicos. Los pacientes que en este ensayo recibieron deferioxamina, sólo consiguieron reducciones de 1,2 mg/gr tras 9 meses de tratamiento. 

Aunque la desferioxamina es eficaz y presenta un perfil de toxicidad baja, muchos pacientes no siguen adecuadamente el tratamiento debido a las dificultades logísticas. El autor, A. Piga de la universidad de Turín, describió cómo estos pacientes, sometidos al tratamiento actualmente considerado como estándar, deben administrarse una infusión diaria nocturna de desferioxamina durante 8 a 12 horas. 

Hasta ahora, se han investigado más de 700 compuestos en busca de una alternativa a este régimen que llega a esclavizar al paciente. ICL670 es la primera molécula que consigue efectos comparables al tratamiento estándar sin toxicidad significativa. Pertenece a una nueva clase de quelantes específicos del hierro denominados bis-hidroxifenol-triazoles. 

Los pacientes con talasemia que recibieron ICL670 durante los 12 meses del estudio, lo hicieron a dosis de 10 o de 30 mg/kg/día, con mejores resultados para la dosis mayor. El grupo control recibió una infusión de 40 mg/kg cinco días en semana. 

Además de su eficacia, el nuevo quelante posee un perfil de toxicidad muy favorable: sólo se produjeron ocasionalmente nauseas, vómitos o rash cutáneo, generalmente a la dosis mayor y de intensidades moderadas. La compañía que ha desarrollado el ICL670, Novartis, es también el fabricante de la desferioxamina. Si los ensayos fase III concluyen con éxito, los autores predicen que el fármaco podría ser aprobado para su consumo en los próximos dos años. 



Fuente: 44 Congreso Anual de la American Society of Hematology
Philadelphia, Pennsylvania, 6-10 de diciembre de 2002