Mejoría cognitiva y motora en pacientes con enfermedad de Huntington luego del trasplante neural

Bachoud-Lévi A, Rémy P, Nguyen JP et al.

Lancet 2000; 356: 1975-1979

Fundamentos
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo de origen genético que afecta principalmente al núcleo estriado. Tiene consecuencias motoras y cognitivas severas, y hasta ahora no hay tratamiento. Las funciones motoras y cognitivas pueden ser restablecidas en modelos experimentales animales por medio del trasplante intraestriatal de neuroblastos estriatales fetales. Los autores han explorado las posibilidades de viabilidad de los injertos de tejido estriatal humano, y si éstos han tenido efecto detectable en cinco pacientes con enfermedad de Huntington leve a moderada.

Métodos
Luego de 2 años de evaluación preoperatoria, los pacientes recibieron injertos de neuroblastos fetales humanos en el estriado derecho, y luego de 1 año en el izquierdo. Los resultados finales fueron evaluados un año después mediante pruebas neurológicas, neuropsicológicas y psiquiátricas. Los resultados obtenidos fueron comparados con los de una cohorte de 22 pacientes no tratados, que se encontraban en etapas similares de la enfermedad, evaluados en paralelo con el grupo tratado. Se efectuaron repetidos estudios de resonancia magnética (RMI) y tomografía de emisión de positrones (PET) con fluorodesoxiglucosa marcada con fluor-18 (FDG), con el objeto de evaluar la actividad metabólica.

Hallazgos
Los estudio finales de PET mostraron aumento de la actividad metabólica en varios subnúcleos del estriado en tres de cinco pacientes, en contraste con la declinación progresiva observada en los otros dos pacientes de la serie, de la misma manera en que se vio la evolución de los pacientes no tratados. En los tres pacientes con evolución favorable, se observaron pequeñas áreas de actividad metabólica aumentada, co-registradas con señales esféricas disminuidas en la RMI, lo que sugiere que los implantes fueron exitosos. En concordancia con esto, se notó una mejoría en las funciones motoras y cognitivas hasta un grado cercano a la normalidad. Estos beneficios funcionales se repitieron en la vida diaria de estos tres pacientes, pero no en los otros dos.

Interpretación
Los trasplantes neurales fetales podrían estar asociados con mejoría funcional, motora y cognitiva en pacientes con enfermedad de Huntington.